Kemajuan dalam bidang farmasi dan bioteknologi telah menghasilkan beberapa obat yang sangat inovatif, namun dengan harga yang sangat tinggi. Biaya pengembangan, penelitian, dan teknologi canggih yang digunakan dalam pembuatan obat-obatan ini menjadi faktor utama di balik harganya yang mahal. Berikut adalah lima jenis obat termahal di dunia dan seberapa manjur mereka dalam mengatasi penyakit seperti yang disadur dari situs pafikotasumber.org.
1. Zolgensma
Harga: Sekitar $2,1 juta per dosis
Manfaat: Zolgensma adalah terapi gen satu kali suntik yang digunakan untuk mengobati Spinal Muscular Atrophy (SMA) pada anak-anak di bawah usia dua tahun. SMA adalah penyakit genetik yang menyebabkan kelemahan otot dan degenerasi saraf motorik. Zolgensma bekerja dengan menggantikan gen SMN1 yang hilang atau rusak dengan salinan fungsional, sehingga membantu menghentikan perkembangan penyakit dan meningkatkan fungsi motorik.
Keampuhan: Studi klinis menunjukkan bahwa Zolgensma sangat efektif, dengan banyak pasien menunjukkan peningkatan signifikan dalam fungsi motorik dan harapan hidup yang lebih panjang dibandingkan dengan terapi lainnya.
2. Luxturna
Harga: Sekitar $850.000 per dosis
Manfaat: Luxturna adalah terapi gen untuk mengobati Amaurosis Kongenital Leber (LCA), suatu kondisi bawaan yang menyebabkan kebutaan sejak lahir atau pada masa kanak-kanak. Luxturna menargetkan mutasi pada gen RPE65, yang penting untuk penglihatan. Dengan menyuntikkan salinan gen yang berfungsi ke dalam sel retina, Luxturna membantu memulihkan fungsi penglihatan.
Keampuhan: Uji klinis menunjukkan bahwa banyak pasien mengalami peningkatan signifikan dalam penglihatan, termasuk kemampuan melihat di cahaya redup dan navigasi lingkungan.
3. Glybera
Harga: Sekitar $1 juta per dosis (saat tersedia)
Manfaat: Glybera digunakan untuk mengobati defisiensi lipoprotein lipase (LPLD), gangguan genetik yang menyebabkan penumpukan lemak dalam darah dan dapat mengakibatkan pankreatitis akut. Glybera bekerja dengan memberikan salinan gen LPL yang sehat kepada pasien, memungkinkan tubuh untuk memecah lemak dalam darah dengan lebih efektif.
Keampuhan: Glybera menunjukkan efektivitas dalam mengurangi serangan pankreatitis pada pasien dengan LPLD. Namun, karena berbagai alasan, termasuk biaya tinggi dan pasar yang terbatas, Glybera tidak lagi tersedia di pasar.
4. Soliris (Eculizumab)
Harga: Sekitar $678.000 per tahun
Manfaat: Soliris adalah obat yang digunakan untuk mengobati beberapa kondisi langka, termasuk Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) dan Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS). Kedua kondisi ini melibatkan sistem kekebalan tubuh yang menyerang sel-sel darah merah atau merusak ginjal. Soliris bekerja dengan menghambat protein yang berperan dalam respons imun yang merusak.
Keampuhan: Soliris sangat efektif dalam mengurangi gejala dan meningkatkan harapan hidup pasien dengan PNH dan aHUS, meskipun membutuhkan terapi berkelanjutan.
5. Spinraza (Nusinersen)
Harga: Sekitar $750.000 untuk tahun pertama, $375.000 per tahun berikutnya
Manfaat: Spinraza adalah obat pertama yang disetujui untuk mengobati SMA. Obat ini bekerja dengan meningkatkan produksi protein SMN yang penting untuk kelangsungan hidup neuron motorik. Spinraza diberikan melalui suntikan intratekal ke dalam cairan tulang belakang.
Keampuhan: Studi menunjukkan bahwa Spinraza dapat secara signifikan meningkatkan fungsi motorik dan harapan hidup pada pasien dengan SMA, terutama jika diberikan pada usia dini.
Kesimpulan
Obat-obatan termahal di dunia menawarkan harapan baru bagi pasien dengan kondisi genetik dan penyakit langka yang sebelumnya tidak memiliki pilihan pengobatan. Meskipun harganya sangat tinggi, keampuhan obat-obatan ini dalam meningkatkan kualitas hidup dan bahkan menyelamatkan nyawa tidak dapat diabaikan. Inovasi dalam terapi gen dan bioteknologi terus mendorong batas-batas medis, memberikan harapan untuk masa depan di mana lebih banyak penyakit dapat diobati atau bahkan disembuhkan.4o